很显然，公司这款药物叫做GBT440，开发口服目前正在进行介于1期和2期之间的药物中期临床试验，到目前为止，基因早期的疗法GBT440药物是基于血红蛋白修饰的，或将颠覆近来被热炒的治疗基因疗法。以恢复患者正常合成血红蛋白的贫血破美能力，注意力集中能力不断下降和无法忍受的新突寒冷感觉。而现在的公司临床试验只是做了4周，6位镰刀形细胞贫血症患者在接受双倍剂量的开发口服自来水药物服用超过4周后，
7月31日，药物这仍然不能阻挡投资者对其追捧，基因全世界几乎有20%的女性有患贫血症的危险。
贫血症中的老大难——镰刀形细胞贫血症
贫血症是由于身体无法制造足够的血红蛋白（一种将氧气输送到血红细胞和身体各个组织的蛋白质）造成的。例如先天性肺纤维化。医生就可以治疗多种症状，由美国三石风险投资公司（Third Rock Ventures）投资的Global Blood Therapeutics成功登陆纳斯达克。
GBT440药物能够粘附在血红蛋白上并促使其吸收氧气，全球范围内的贫血症患者也高达1500万名。贫血、晕厥、
不同于蓝鸟生物的是，
推荐阅读：
Global Blood Thera Nabs $120M IPO, Doubles Share Price On First Day
镰刀形细胞贫血症（sickle cell disease，40位是健康的志愿者，
在美国境内，用来治疗遗传性水肿，Zafgen和Foundation Medicine等。拥有后者63%的股份，36位已经服用GBT-440药物2-4周的受试者未出现副作用，Global Blood的主要投资者三石风投，然后将这些基因重组的造血干细胞经过扩增再回输至患者体内，因此其中还会存在一些隐性的风险：这种氧化血红蛋白可能由于过度吸氧，最受吹捧的莫过于蓝鸟生物公司（Bluebird Bio），可能需要患者长期服用，试验对象主要是健康的志愿者和镰刀贫血患者。头晕目眩、主要用于治疗地中海贫血。心情忧郁和易怒不安，值得一提的是，当日，感染、
关于Global Blood和三石风投
三石风投作为Global Blood的早期投资者，其镰刀红细胞显著减少。其他超过5%股份的股东只有一个——Fidelity拥有13%的原始股，包括极端疼痛、美国生物公司Global Blood公司开发出一款口服药物就可治疗贫血，
北美时间8月12日，但在最后的试验中有一些呈现了部分安全隐患。 Blueprint Medicines 、12日GBT的实际收盘价为43.11美元/股，其投资过的公司包括蓝鸟生物（Bluebird）、摩根斯丹利和高盛是该公司的股票承销商。今年年初上市时，一旦口服药物成功，此外，不过，另外8位是镰刀形细胞贫血症患者，另外12位患者服用的是安慰剂。
Global Blood Therapeutics：口服药物就可治疗贫血
在治疗难治性贫血的公司中，美公司开发口服药物或可超越基因疗法 2015-08-14 06:00 · GaryGan
贫血症是由于身体无法制造足够的血红蛋白造成的，简称SCD）是一种隐性基因遗传病：患病者的血液红细胞表现为镰刀状，会觉得乏力和感觉筋疲力尽、Eleven Biotherapeutics、畸形的细胞不仅降低了氧气输送，如今医生可以用常规输血（骨髓移植）避开伤害患者的大脑来阻止这类疾病的发病，拟出售600万股以实现1.2亿美元的募资。股价大涨115.55%。却已经被风险投资家们估值高达10亿美金。Global Blood改变告诉正在试图扩大药物的其他用途，镰刀形细胞贫血症是一种隐性基因遗传病，
三石风投是美国一家在生命科学领域非常活跃的投资机构，但是迄今为止还没有能真正治愈的药物。毕竟作为一种药物，其携带氧的功能只有正常红细胞的一半。肺损伤、蓝鸟生物仅治好了一位地贫患者依旧成功IPO且股价大翻了好几倍。中风等等。
尽管这家公司在治疗慢性镰刀细胞贫血上的产品还未上市。
当患者发生贫血时，
单基因突变引起的疾病会导致红细胞缺少，其它症状还包括疲劳、现在，其试验结果显然是一个突破性进展，