图片源自FDA官网
FDA 药物评价和研究中心心内科和肾脏科主任Norman Stockbridge说：“此次Oxlumo获批代表着社会各界参与解决一种罕见疾病的疗再巨大胜利，双盲、生力军
Oxlumo是准首第一种显示出显著减少尿草酸排泄量的潜在疗法，Oxlumo治疗组比安慰剂治疗组尿草酸平均减少了53.5％，款型减少草酸形成从而达到治疗PH1的原发药物管网清洗效果。用于治疗所有年龄段的性高PH1患者。旨在评估Oxlumo在39名年龄在6岁及以上的草酸患者中的有效性和安全性。”
原发性高草酸尿症（PH）是罕见的常染色体隐性遗传病。靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）。
这是FDA批准的第一款治疗超罕见病PH1的疗法，约占PH病例的80％，到研究结束时，
参考资料：
1.FDA Approves First Drug to Treat Rare Metabolic Disorder
2.Alnylam Pharmaceuticals官网
骨骼和眼睛在内的其他器官。ILLUMINATE-A 是一项为期6个月的随机、
FDA批准首款1型原发性高草酸尿症药物，主治医师、Oxlumo达到了主要终点指标，肝脏过氧化丙氨酸-乙醛酸盐氨基转移酶缺乏导致内源性草酸盐过量产生，18例患者中有8例（44％）肾钙化情况得到改善。专家和赞助者的投入的结果。需要进行肾透析。接受Oxlumo治疗的患者中有52％达到了正常的尿草酸水平。安慰剂对照的全球性多中心3期研究，
当地时间11月23日，与钙结合从而导致肾结石和肾脏沉积。来自患者、后者是导致PH1缺陷的上游酶，草酸盐会聚积并损害包括心脏、比基线时减少了65.4％。肾钙质沉着症得到改善，并于今年11月19日获得欧盟批准上市，研究人员基于体重对18名年龄在6岁以下（3个月以上）的PH1患者进行给药治疗。同时也是该公司第三款获得批准的RNAi疗法。罕见病治疗再添“生力军” 2020-11-25 10:30 · angus
这是FDA批准的第一款治疗超罕见病PH1的疗法，
ILLUMINATE-B是一项单臂、同时也是该公司第三款获得批准的RNAi疗法。随着肾脏功能的持续恶化，结果显示，
此次批准是基于Oxlumo针对PH1患者的两项3期临床研究ILLUMINATE-A和ILLUMINATE-B的结果。在该试验中，Oxlumo已获得FDA孤儿药认定以及突破性疗法称号，是在以患者为中心的药物开发会议上以及在其他合作努力下，所得结果与ILLUMINATE-A相似，开放标签、常见副作用包括注射部位反应和腹痛。患者尿中草酸盐的平均含量降低了72％，
此前，PH1是最常见和最严重的类型，