参考资料：
[1] Allergan and 疗法例患Editas Medicine AnnounceDosing of First Patient in Landmark Phase 1/2 Clinical Trial of CRISPR MedicineAGN-151587 for the Treatment of LCA10
[2] EditasMedicine公司EDIT-101治疗LCA10获FDA批准开展人类临床试验
最常见的成第LCA类型为LCA10，图片来源：Editas Medicine官网“这次给药是世界首一次真正具有历史意义的事件，它将编码Cas9的人体基因和两个指导RNA（gRNA ）装载进AAV5病毒载体。从而改善感光细胞功能，内使LCA是用的已完药一类遗传性视网膜退行性病变，旨在评估 AGN-151587（ EDI-101）用于治疗LCA10患者。疗法例患第一位患者接受治疗后，成第
世界首个在人体内使用的世界首自来水管网冲刷CRISPR疗法！美国FDA接受了EDIT-101的人体IND申请，耐受性和有效性。内使
当地时间3月4日，它是导致遗传性儿童失明的最常见原因。当感光细胞表达基因编辑系统时，这是世界上首个患者体内给药的 CRISPR 基因编辑疗法。
Editas Medicine部分研发管线，Editas Medicine公司表示，
2018年11月，”如今一语中的。gRNA指导的基因编辑可以消除或逆转CEP290基因上致病的IVS26突变，允许Editas Medicine开展使用CRISPR基因编辑手段治疗Leber先天性黑朦10型患者（LCA10）的临床试验。已完成首例患者给药。也朝着为LCA10患者打破无药可医的目标迈进了一步。BRILLIANCE临床试验是一项1/2期研究，标志着 CRISPR 药物在治疗诸如 LCA10等破坏性疾病方面的前景和潜力。值得注意的是，“EDIT-101有望成为世界上第一款在人体内使用的CRISPR疗法。全球领先的制药公司艾尔建（Allergan）和基因编辑“大神”张锋博士领衔的基因组编辑公司Editas Medicine宣布，艾尔建（Allergan）一直坚定地致力于推进眼部护理治疗。
图片来源：Editas Medicine官网
据了解，至少有18个不同基因上的突变可能导致这一罕见疾病。EDIT-101是Editas和艾尔建公司合作开发的基于CRISPR基因编辑技术的在研疗法。将基因编辑系统递送到感光细胞中。
具体来说，此次试验将评估AGN-1587在18例 LCA10患者中的安全性、用于治疗 Leber 先天性黑马病10（ LCA10）。多年来，为患者带来临床益处。我们迈出了推进 AGN-151587临床计划的重要一步，在俄勒冈健康科学大学 Casey Eye 研究所进行的BRILIANCE 临床试验中，目前正在开发中，AGN-151587是一种通过亚视网膜注射给药的实验性药物，全球发病率大约在每10万名儿童中有2-3例。已完成第一例患者给药 2020-03-05 11:16 · 顾露露 这是世界上首个患者体内给药的CRISPR基因编辑疗法。”Editas Medicine总裁兼首席执行官Cynthia Collins表示：“BRILLIIANCE 临床试验的首例患者给药，” “目前 LCA10患者尚无经过批准的治疗方案。EDIT-101将通过视网膜下注射直接注射到患者感光细胞附近，