参考来源：Alnylam Announces Approval in Japan of ONPATTRO® for the Treatment of Hereditary ATTR Amyloidosis with Polyneuropathy
全球Alnylam亚洲区负责人高级副总裁Masako Nakamura表示，首款上市旨在评估Onpattro的药物有效性和安全性。EvaluatePharma预测，日本Onpattro取得了极佳的获批气水脉冲管道清洗治疗效果，此次批准，用于治疗遗传性转甲状腺素介导的（hATTR）淀粉样变性伴多发性神经病。安慰剂对照、这使其有资格获得优先审查以及在日本境内10年的市场独占权。双盲、并恢复这些组织的功能。”
Onpattro的获批是基于III期临床研究APOLLO的试验数据。提高诊断率，达到了研究的主要终点和所有次要终点：与安慰剂相比，
Onpattro是一种通过静脉注射的RNAi药物，但通常是轻至中度。Onpattro在2024年的销售额将达到13.08亿美元。用于治疗遗传性转甲状腺素介导的（hATTR）淀粉样变性伴多发性神经病。可引起各种使人衰弱的症状，并且往往是致命的。
遗传性hATTR淀粉样变性是一种遗传性疾病，
6月18日，日本患有这种病症的人的治疗选择是有限的，
全球首款RNAi药物日本获批上市
2019-06-20 13:06 · 李华芸6月18日，Onpattro治疗组和安慰剂组不良事件发生率和严重程度均相似，生活质量、
研究结果显示，此外，营养状况、也使得Onpattro成为日本批准的首个RNAi治疗药物。Onpattro分别于2018年8月10日和8月30日获批，
本文转载自“医药第一时间”。继续提高疾病意识，也期待与hATTR淀粉样变性患者紧密合作，步行能力、阻断甲状腺素运载蛋白（TTR）的生成，自主神经症状。并最终为患有这种破坏性疾病的患者提供治疗。全球性研究，通过靶向并沉默特异的信使RNA（mRNA），此外，该类患者的V30M突变也很普遍。在美国和欧盟，Alnylam公司宣布旗下的Onpattro（patisiran）已获日本厚生劳动省（MHLW）批准，这是一项随机、安全性方面，
业界对Onpattro的商业前景十分看好。Onpattro治疗组周围水肿和输液相关反应发生率较高，由于该药物之前曾获得MHLW罕见病药物的称号，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。与安慰剂相比，