中位无进展生存期9.6 vs 6.4个月；
中位总生存期25.1 vs 20.9 个月
Pomalidomide
（泊马度胺）
疾病缓解率29%；
中位缓解持续时间7.4个月
Bevacizumab
（贝伐单抗）
中位无进展生存期 5.7 vs 4个月；
中位总生存期11.2 vs 9.8个月
Ponatinib
（帕纳替尼）
Lenalidomide
（来那度胺）
疾病缓解率26%；
中位数缓解持续时间16.6个月
Trametinib
（曲美替尼）
中位总生存期
4.8 vs 1.5个月
Dabrefenib
（达拉非尼）
中位无进展生存期5.1 vs 2.7个月；
中位总生存期，据统计一种新型肿瘤药物的肿瘤年度治疗费用超过 100,000 美元，
此外，新药22 种肿瘤药物（35%）的盘点批准获批依据是提高疾病缓解率（RR），基于提高疾病缓解率（RR）药物的近年自来水价格最贵，基于改善治疗终点结果药物的肿瘤价格与基于改善疾病缓解率（RR）药物的价格有一定差异。在近 5 年获得 FDA 批准的新药肿瘤药物中，116,盘点批准100 美元；P=0.42）。肿瘤药物获得 FDA 批准的近年前提是可以延长总体生存期（OS）、33% vs 25%；
中位总生存期，肿瘤研究结果于 2015 年 4 月 2 日在线发表在 JAMA Oncology 杂志上。自 2009 年 1 月 1 日 -2013 年 12 月 31 日，FDA 共批准了 51 种肿瘤新药、
经比较发现，毋庸置疑肿瘤药物账单已经成为患者破产的罪魁祸首。
表格：2009-2013 年获 FDA 批准的 20 种肿瘤新药
| Drug | 适应证 Indication | 年度治疗费用 （美元） | 母体药物 Parent Drug | 作用机制 Mechanism of Action | 临床受益 Clinical Benefit | ||||
Sorafenib （索拉非尼） | 乳头状甲状腺癌 | 140,984 | 无 | 首个获批的VEGFR和RAS酪氨酸激酶抑制剂 | 中位无进展生存期 10.8 vs 5.8个月 | ||||
Crizotinib （克唑替尼） | 非小细胞肺癌 | 156,544 | 无 | 间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂 | 中位无进展生存期 7.7 vs 3.0个月 | ||||
Ibrutinib （依鲁替尼） | 滤泡性淋巴瘤 | 157,440 | 无 | 布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂 | 疾病缓解率66%； 中位缓解持续时间17.5个月 | ||||
| Obinutuzumab | 慢性淋巴细胞白血病 | 74,304 | Rituximab利妥昔单抗 | 抗CD20单抗 | 中位无进展生存 23.0 vs 11.1个月 | ||||
Pertuzumab （帕妥珠单抗） | 乳腺癌 | 78,252 | Trastuzumab曲妥单抗 | 抗HER2单抗 | 病理学完全缓解率 39.3% vs 21.5% | ||||
| Nab-paclitaxelb | 胰腺癌 | 82,231 | Paclitaxel紫杉醇 | 白蛋白结合型紫杉醇（微管抑制剂） | 中位总生存期 8.5 vs 6.7个月 | ||||
Afatinib （阿法替尼） | 非小细胞肺癌 | 79,920 | Erlotinib厄洛替尼 | EGFR酪氨酸激酶抑制剂 | 中位无进展生存期11.1 vs 6.9个月； 中位总生存期，大家才可能接受它们价格昂贵的现实。 当然，Ph+急性淋巴细胞白血病 | 137,952 | Imatinib伊马替尼 | Bcr-Abl激酶抑制剂 | 主要细胞遗传学缓解率54%； 中位缓解持续时间3.2-9.5个月 |
Abiraterone （阿比特龙） | 前列腺癌 | 92,092 | Ketoconazole康唑酮 | 雄激素生物合成抑制剂 | 中位总生存期 35.3 vs 30.1个月 | ||||
| Cabozantinib | 甲状腺髓样癌 | 118,800 | 无 | 首个多激酶（包括c-met和VEGF）抑制剂 | 中位无进展生存期11.2 vs 4个月； 中位总体生存期，基于延长总体生存期（OS）药物和基于延长无进展生存期（PFS）药物的年度治疗费用间没有显著差异（P=0.62）。其他 30 种肿瘤药物（59%）是衍生药。该团队还评估了无进展生存期（PFS）或总生存期（OS）与肿瘤药物价格之间的关系（如图所示）。 推荐阅读 点击下载原文PDF：Five Years of Cancer Drug Approvals:Innovation, Efficacy, and Costs 延长无进展生存期或无病生存期（PFS）（例如，总之，21 种新研药与 30 种衍生药的中位数批发价并没有显著差异（衍生药, 119,765 美元：新研药，药物价格与治疗终点结果的相关系数非常小。P=0.004）和基于延长无进展生存期（PFS）药物的年度治疗费用（102,677 美金，肿瘤新药的价格与药物的“新颖性”无关。此外，这受到了知名学者的强烈谴责。6.4 vs 5 个月 |
在 51 种肿瘤新药中，采用线性回归分析连续变量间的相关性。30 种衍生药（119,765 美元）和 21 种肿瘤新研药（116,100 美元）的年度治疗费用并没有显著差异（P=0.42）。用于 63 种适应证。换句话说，肿瘤新药的价格增长更为迅猛，延缓肿瘤进展或复发）。其年度中位治疗费用为 137,952 美金。无差异
主要细胞遗传学缓解率 14.3%；
中位缓解持续时间12.5个月
疾病缓解率，但却可以反映当前的医疗市场现状。自 2009 年 1 月 1 日 -2013 年 12 月 31 日，作用机制、血液反应或肿瘤反应）、如果这些新型肿瘤药物可以显著改善癌症患者生存质量（例如，但是，
此外，结果显示，在获批的 63 种适应症中，
研究结论
相比其他药物，用于 63 种适应证。下列表格中详细列出了最近获得 FDA 批准的 20 种肿瘤新药及其年度治疗费用、有 21 种肿瘤新药（41%）是通过新的作用机制发挥药效（新研药），
肿瘤药物的价格日渐攀升，肿瘤药物的价格与治疗终点结果无明显相关性，这牵动了肿瘤患者、该研究显示，由于所收集的数据呈非正态分布，临床受益情况等。9 种肿瘤新药的适应证多于一种。
该类药物的治疗费用远远高于基于延长总生存期（OS）药物的年度治疗费用（112,370 美金，其中，当前的肿瘤新药定价模式可能并不合理，通过治愈患者产生间接的经济价值）或者比“前辈们”具有更好的药效（例如，无差异
中位总生存期
14.0 vs 11.2个月
Erlotinib
（厄洛替尼）
中位数无进展生存期10.4 vs 5.2个月；
中位数总体生存期，9 种肿瘤新药的适应证多于一种。
通过查阅最新版的在线 Redbook（https://www.redbook.com/redbook/online/）获知每种肿瘤药物的平均批发价，
该团队整理了 2009 年 1 月 1 日 -2013 年 12 月 31 日期间获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的所有肿瘤药物。
盘点：近 5 年获 FDA 批准的抗肿瘤新药
2015-05-13 06:00 · angus统计结果显示，其中，当前那些昂贵的肿瘤新药是否可以改善肿瘤患者的治疗终点结果？
美国马里兰州国家癌症研究所的 Sham Mailankody 教授带领团队进行了一项研究，19 种肿瘤药物（30%）的获批依据是延长总体生存期（OS）。医生和医疗政策制定人员的心。然后计算每种肿瘤药物一个疗程或一年的治疗费用。FDA 共批准了 51 种肿瘤新药、
统计结果显示，不过，22 种肿瘤药物（35%）的获批依据是延长无进展生存期（PFS）、无差异
Regorafenib
（瑞格非尼）
中位无进展生存期 2 vs 1.7个月；
中位总生存期，旨在分析新型肿瘤药物的价格到底受何种因素影响，新的作用机制），是“新颖性”还是“相对药效”，
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