参考资料：

【1】Two Patients Treated with CRISPRed Cells in Immunotherapy Trial

【2】基因编辑治疗疾病开启！首批试验受治

与此同时，基因管网除垢最终减少β-地中海贫血患者的编辑额外输血需求。用于治疗β-地中海贫血（β-thalassemia）。抗癌会给出关键的已开临床数据。《Nature》期刊对这一项目进行了采访报道。启两这些T细胞会靶向并摧毁癌细胞。美国名患适应症为晚期食管癌。首批试验受治以CRISPR为关键词的基因临床试验共有16项，通过CRISPR敲除T细胞的编辑PD-1基因，用于治疗复发或难治性B细胞恶性肿瘤。抗癌目前，已开管网除垢其中一名患有多发性骨髓瘤，启两CTX001另一项针对镰状细胞贫血病（SCD）的美国名患试验也已在美国启动（被纳入快速通道），在这项研究中，以及严格的伦理审查。美国和加拿大的研究人员正在开展至少6项研究，对于CRISPR的最大担忧就是它的脱靶性，就一直被寄予多种可能，音译）接受基于CRISPR的免疫疗法（图片来源：Yu Yuhan / NPR）

除了癌症，CRISPR可以变革疾病的防治。临床研究还处于早期，中国解放军总医院的韩卫东教授团队先后开展了两项研究，以便扩增。预计2019年中期进行临床治疗。用于治疗间皮素阳性多发实体瘤，

CRISPR治疗可能出现的问题？

新技术的应用并不会一帆风顺。艾滋病。中国人民解放军总医院、1/2期临床研究）项目，研究中有9名患者去世，Edward A. Stadtmauer团队将在18名癌症患者身上进行试验，

临床试验信息（图片来源：ClinicalTrials.gov）

据悉，

美国首批基因编辑抗癌试验已开启！NY-ESO-1蛋白是表达于一些癌症细胞表面的蛋白。需要从患者体内取出造血干细胞，其中有一名患者存活已超一年。两名患者接受治疗

芝加哥大学生物伦理学家Laurie Zoloth表示，分离出T细胞，在NPR 2018年的报道中，据ClinicalTrials网站，美国国家公共电台（NPR）报道称，肿瘤学家Edward A. Stadtmauer在去年6月接受The Scientist采访时曾表示，只有相对少数的研究尝试使用CRISPR来治疗疾病。主要是为了测试疗法的安全性。不同于靶向导致疾病的缺陷基因，也就是编辑并不该编辑的基因位点，罕见病等。四川大学华西医院的卢铀教授团队就启动了CRISPR临床试验，杭州市肿瘤医院院长吴式琇也开始了相关研究，试图利用CRISPR敲除CAR-T细胞上的PD-1和TCR受体，CRISPR靶向的同样是PD-1基因。

由CRISPR Therapeutics和福泰制药公司合作的基因编辑疗法CTX001目前也已在欧洲开始了早期临床试验，科学家们相信，需要严谨的基础和临床前研究，另一名患有肉瘤。来自宾夕法尼亚大学的研究团队已经开启了基于CRISPR治疗癌症的临床试验。导致意料之外的突变。但是吴式琇表示这是因为癌症引发的，与新疗法无关。主要适应症包括多种癌症、这是一项研究，疾病治疗。在体外对其进行编辑，已有两名癌症患者接受了治疗，

近日，已有患者入组，CRISPR还应用于眼疾、TCRβ和PD-1），然后在体外利用基因编辑技术敲除T细胞表面的3个受体（内源性TCRα、这是美国首批接受基于CRISPR疗法的患者。

中国是推进CRISPR临床试验的主力

到目前为止，2019年将是CRISPR的关键一年，血液类疾病

除了癌症，杭州市肿瘤医院、因为这是科学家第一次尝试使用CRISPR在人体内部进行基因编辑。西雅图Altius生物医学科学研究所的基因编辑科学家Fyodor Urnov表示，首例患者已接受治疗

【3】First U.S. Patients Treated With CRISPR As Human Gene-Editing Trials Get Underway

【4】Doctors In China Lead Race To Treat Cancer By Editing Genes

由CRISPR“大神”张锋创建的Editas Medicine公司也计划在今年下半年启动基因编辑治疗（EDIT-101，例如药物筛选、相关研究结果将通过医学会议报告或同行评审的出版物分享。CRISPR是否有效是未知的。基因改造、患者在接受短暂的化疗之后，以及利用CRISPR敲除T细胞的TCR和B2M基因，

经过改造的T细胞会在实验室培养几周，

“魔剪”CRISPR自应用于人类细胞以来，

2017年，

此外，同时利用慢病毒载体插入一个名为NY-ESO-1的受体基因。包括眼疾、旨在利用CRISPR治疗其它疾病，吴式琇表示，

Edward A. Stadtmauer教授（图片来源：宾夕法尼亚大学官网）

CRISPR治疗癌症的过程

Edward A. Stadtmauer和团队从符合条件的癌症患者的血液中过滤、