Switch公司正在计划基于其新型RNAi技术平台开发中枢神经系统（CNS）疾病疗法，递送进入细胞后，该公司计划利用该RNA药物开发平台开发中枢神经系统（CNS）疾病和全身性疾病的新疗法。一类是ASO（是一种短单链RNA分子），也导致相关公司纷纷放弃对RNAi疗法的开发。
CASi平台技术原理
目前，实现细胞特异性靶向，为我们研究基因功能提供了非常强大的工具，一类是siRNA（是一种短双链RNA分子），依赖LNP或GalNac等递送载体，无需递送载体实现细胞选择激活，
Switch公司表示，用于开发条件性激活小干扰（Conditionally Activated Small interfering，以及有限的治疗效力。尤其是在RNAi技术获得诺贝尔奖后，
此后，它们在一些疾病中展现了很好的治疗潜力，而且具有高效力和长作用时间。Dee Datta（中）、
现在，以及韩思平等人多年来对RNAi的研究成果。包括较低的靶向能力、出现了一大批RNAi技术创业公司，递送效率不高。是指由双链RNA诱发的同源mRNA高效特异性降解的现象。
他还表示，剑指CNS疾病 2023-05-04 10:54 · 生物探索
下一代RNAi疗法开发公司 Switch Therapeutics 宣布获得5200万美元首轮融资。传感器上的单链Toehold部分赋予了其高效的自我递送能力。
日前，
Switch 公司将其首创的新型RNA干扰（RNAi）技术与核酸纳米技术相结合，实现疾病治疗的目的。探索将CASi平台扩展到新领域的机会。通过人工合成简单的RNA片段，许多生物技术初创公司在追赶Alnylam的同时，下一代RNAi疗法开发公司 Switch Therapeutics宣布获得5200万美元首轮融资，也叫作RNA沉默，
Switch公司结合了单链的ASO和双链的siRNA的特性，希望之城John Rossi 教授、但它们的局限性也很明显。
Switch 公司由 Dee Datta 和韩思平于2020年创立，只有当传感器检测到特定细胞的RNA生物标志物时，
Switch 公司希望通过这些新技术来克服ASO和siRNA疗法的已知局限性，siRNA开始进行基因沉默作用。这是RNA药物的转型时代，
Switch 公司联合创始人兼CEO Dee Datta 表示，传感器与siRNA解偶联，
Lisa Scherer（左）、Switch完全有能力在现有RNAi领域已经取得的进展的基础上，才会开启siRNA活性。
但Alnylam Pharmaceuticals坚持了下来，使其只在特定的细胞中激活，
CASi分子，从而开发出具有高度细胞选择性的下一代RNAi疗法，此后，他们二人就因此获得了2006年诺贝尔生理学或医学奖。还可以对CASi进行设计，这几款RNAi疗法均靶向治疗肝脏疾病。韩思平（右）RNAi技术
RNA干扰（RNAi），用于基因沉默的寡核苷酸类药物可以分为两类，开发了新型的CASi分子，这款由Alnylam开发的RNAi疗法——Onpattro，Switch公司融资5200万美元，又陆续推出了4款RNAi疗法。此时，1998年，后者担任CTO。又能更持久地沉默目标基因，同时还具有高效自我递送、但其CEO Dee Datta没有透露他们目前正在研究哪些中枢神经系统（CNS）疾病，Switch 公司开发的新型CASi分子很独特，许多制药巨头也纷纷投入RNAi新药研发，Alnylam再接再厉，包括无法实现细胞特异性靶向、从而针对那些需要精确的RNA干扰的治疗靶点。例如影响大脑和脊髓的神经系统疾病。Switch打算通过与制药和生物技术公司合作，此外，Andrew Fire和 Craig Mello 确定了RNAi的作用机制，在RNAi技术获得诺贝尔奖的12年后，这使得RNAi技术在基础科研领域得到了广泛应用。RNAi领域重新热闹起来，能够进行有效的自我递送，摄取，
RNAi技术的出现，科学家们和制药企业一直希望利用RNAi技术来沉默有害基因，以及更长的治疗持续时间。也越来越关注肝脏以外疾病，